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一、政策動向
●國家醫(yī)保局：集采中選仿制藥與原研藥在療效和安全性上相當(dāng)
10月17日，國家醫(yī)保局召開新聞發(fā)布會，公布了第二、三批國家組織藥品集中采購中選仿制藥（以下簡稱集采中選仿制藥）臨床療效和安全性真實(shí)世界研究結(jié)果。結(jié)果顯示，此次研究選取的23個(gè)具有代表性集采中選仿制藥，與原研藥在臨床療效與安全性上相當(dāng)。
據(jù)介紹，受國家醫(yī)保局委托，宣武醫(yī)院自2021年6月起，牽頭全國16個(gè)省份的29家醫(yī)療機(jī)構(gòu)，對第二、三批國家組織集采中選的23個(gè)有代表性的仿制藥開展了歷時(shí)兩年的臨床療效和安全性真實(shí)世界研究，共涉及38個(gè)廠牌、14萬例患者樣本。
此次被納入真實(shí)世界研究的23個(gè)藥品，含頭孢地尼、頭孢克洛、阿奇霉素等7個(gè)抗感染藥物，替吉奧、阿扎胞苷、阿比特龍等6個(gè)抗腫瘤藥物，二甲雙胍、格列美脲、北布司他等4個(gè)代謝類疾病治療藥物，阿哌沙班、替格瑞洛、纈沙坦等3個(gè)心腦血管疾病治療藥品，舍曲林、左乙拉西坦注射用濃溶液等2個(gè)精神類疾病治療藥物以及奧美拉唑這一消化系統(tǒng)疾病治療藥物。會上，真實(shí)世界研究課題組組長、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院藥學(xué)部主任張?zhí)m表示，此次真實(shí)世界研究的臨床療效和安全性評價(jià)指標(biāo)在選擇上力爭做到科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)。針對不同藥品不同的適應(yīng)癥與藥理特性，課題組多維度選取了相關(guān)指標(biāo)，以更準(zhǔn)確地反映藥物的臨床療效和安全性，如采用細(xì)菌清除率、臨床癥狀改善率等指標(biāo)評價(jià)抗感染藥物的有效性，采用無病生存期、復(fù)發(fā)率、轉(zhuǎn)移率等指標(biāo)評價(jià)抗腫瘤藥物的有效性等。張?zhí)m表示，根據(jù)本次研究結(jié)果，總體上可得出結(jié)論：集采中選仿制藥的臨床療效和安全性與原研藥相當(dāng)。據(jù)了解，此前國家醫(yī)保局就曾指導(dǎo)宣武醫(yī)院等20家醫(yī)療機(jī)構(gòu)對第一批集采的14個(gè)中選藥品開展臨床療效和安全性真實(shí)世界研究，涉及心腦血管、神經(jīng)精神、慢性乙肝、腫瘤等疾病治療藥物和麻醉劑等5大類藥品。研究表明，在臨床真實(shí)診療環(huán)境中，上述14個(gè)集采中選仿制藥與原研藥在臨床療效和使用上等效，不良反應(yīng)無統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。截至目前，我國已經(jīng)開展了8批國家組織藥品集中采購，累計(jì)采購333個(gè)品種藥品，極大降低了患者用藥負(fù)擔(dān)。據(jù)悉，國家醫(yī)保局將繼續(xù)針對集采中選產(chǎn)品開展真實(shí)世界研究評價(jià)，讓廣大群眾真正用上質(zhì)優(yōu)價(jià)宜的放心藥。
二、藥械審批
●北海康成罕見病藥新適應(yīng)癥上市申請獲受理
10月17日，據(jù)北海康成公告，其CAN108（氯馬昔巴特口服溶液/邁芮倍?/LIVMARLI?）的上市申請（NDA）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理，并納入優(yōu)先審評，用于治療2個(gè)月及以上進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）患者的膽汁淤積性瘙癢癥。PFIC是一種罕見的遺傳性疾病，主要導(dǎo)致進(jìn)行性肝臟疾病，并最終導(dǎo)致肝功能衰竭。2018年5月，PFIC已被納入中國《第一批罕見病目錄》。
根據(jù)一項(xiàng)名為 MARCH PFIC 的3期研究數(shù)據(jù)，在參與試驗(yàn)的93名患者中，接受邁芮倍?治療的患者在瘙癢（p< 0.0001）、血清膽汁酸（p<0.0001）、膽紅素（p=0.0471）以及以體重Z評分衡量的生長情況（p=0.0391）方面均有顯著改善。
邁芮倍?是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢（極度瘙癢）。
●禮來BTK抑制劑擬納入優(yōu)先審評
10月16日，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，禮來（Eli Lilly and Company）申請的pirtobrutinib片擬納入優(yōu)先審評，單藥適用于既往接受過布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑治療的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）成人患者。公開資料顯示，pirtobrutinib（LOXO-305）是一款口服、高選擇性、非共價(jià)（可逆的）BTK抑制劑，曾獲得美國FDA授予孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格，并已于今年1月獲FDA加速批準(zhǔn)，用以治療復(fù)發(fā)/難治性MCL患者。
三、資本市場
●聯(lián)川生物第二次沖刺IPO
近期，證監(jiān)會官網(wǎng)披露，杭州聯(lián)川生物技術(shù)股份有限公司（以下簡稱”聯(lián)川生物”）上市輔導(dǎo)備案，輔導(dǎo)機(jī)構(gòu)為國金證券股份有限公司，派出機(jī)構(gòu)為浙江證監(jiān)局。這是聯(lián)川生物第二次沖刺IPO。2023年6月2日，聯(lián)川生物終止撤回了科創(chuàng)板IPO上市審核。
此前招股書顯示，聯(lián)川生物自2006年成立以來專注于基因科技領(lǐng)域，現(xiàn)階段主要依托高通量測序技術(shù)和生物信息技術(shù)，為高校、科研機(jī)構(gòu)、研究型醫(yī)院及生物醫(yī)藥企業(yè)等企事業(yè)單位提供各類型基因檢測的科研技術(shù)服務(wù)及解決方案，產(chǎn)品類型圍繞分子生物學(xué)中心法則劃分為翻譯轉(zhuǎn)錄組、表觀調(diào)控組、微生物與基因組及蛋白與代謝組四大主要模塊。交付成果主要為數(shù)據(jù)分析結(jié)果。
●4.58億元！賽托生物擬收購銀谷制藥60%股權(quán)
10月16日，山東賽托生物科技股份有限公司（以下簡稱“賽托生物”或“公司”）發(fā)布《關(guān)于簽訂股權(quán)收購意向性協(xié)議的公告》，稱公司擬通過支付現(xiàn)金方式收購銀谷制藥有限責(zé)任公司（以下簡稱“銀谷制藥”）60%股權(quán)，交易完成后，賽托生物將成為銀谷制藥的控股股東。交易價(jià)格上，各方對銀谷制藥100%股權(quán)的整體估值為人民幣7.64億元，60%股權(quán)的交易價(jià)格為人民幣4.58億元。公告提示，本次簽訂的收購意向性協(xié)議系各方建立合作關(guān)系的初步意向，尚未經(jīng)公司董事會或股東大會審議；自協(xié)議簽署之日至2024年3月31日，未經(jīng)公司事先書面同意，公司為銀谷制藥的唯一意向受讓方。
四、行業(yè)大事
●恒瑞創(chuàng)新藥卡瑞利珠單抗聯(lián)用治療肝細(xì)胞癌簽署海外授權(quán)
10月17日，恒瑞醫(yī)藥宣布，將公司自主研發(fā)的1類新藥、PD-1抑制劑卡瑞利珠單抗（商品名：艾瑞卡?）與Rivoceranib（國內(nèi)上市產(chǎn)品名稱為阿帕替尼，商品名：艾坦?）聯(lián)合用于治療肝細(xì)胞癌（“聯(lián)合療法”）在除大中華區(qū)和韓國以外全球范圍內(nèi)開發(fā)及商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利有償許可給美國Elevar Therapeutics公司。
根據(jù)協(xié)議條款，基于卡瑞利珠單抗在美國、日本和約定的歐洲國家分別首次獲批上市及實(shí)際年凈銷售額情況，Elevar Therapeutics將在達(dá)到一定累計(jì)凈銷售額后向恒瑞支付累計(jì)6億美元的銷售里程碑款，并在超過一定累計(jì)凈銷售額后額外付款，另有實(shí)際年凈銷售額20.5%的銷售提成。
Elevar Therapeutics, Inc. 是一家快速成長的生物制藥公司，致力于為患者提供更多的治療選擇及提升治療體驗(yàn)和結(jié)果。Elevar公司總部位于美國新澤西州，在愛爾蘭和韓國設(shè)有辦事處。該公司擁有Rivoceranib（國內(nèi)上市產(chǎn)品名稱為阿帕替尼）在中國與韓國之外的開發(fā)權(quán)利，并于2018年開始與恒瑞合作推進(jìn)Rivoceranib聯(lián)合卡瑞利珠單抗用于治療晚期不可切除肝細(xì)胞癌的全球多中心III期臨床研究。
卡瑞利珠單抗（艾瑞卡?）聯(lián)合阿帕替尼（艾坦?）（“雙艾”組合）已于今年初獲得國家藥監(jiān)局（NMPA)批準(zhǔn)用于一線治療晚期肝細(xì)胞癌，這也是全球首個(gè)獲批的用于治療晚期肝細(xì)胞癌的PD-1抑制劑與小分子抗血管生成藥物組合，為廣大肝癌患者帶去了治療新希望。今年7月，“雙艾”組合肝癌一線治療適應(yīng)癥美國申報(bào)上市獲FDA受理。
●諾和諾德13億美元收購創(chuàng)新高血壓療法
10月17日，諾和諾德（Novo Nordisk）和KBP Biosciences宣布，諾和諾德已同意從KBP Biosciences以高達(dá)13億美元的款項(xiàng)收購ocedurenone，用于治療未控制的高血壓。該藥物在心血管和腎臟疾病方面具有潛在的應(yīng)用價(jià)值。
Ocedurenone是一種口服給藥的小分子非甾體鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑（nsMRA），目前正在未控制的高血壓和晚期慢性腎病（CKD）患者中進(jìn)行3期臨床試驗(yàn)CLARION-CKD。未控制的高血壓是指一個(gè)人盡管接受了兩次或兩次以上的降血壓治療，但血壓仍然很高。
