這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀經(jīng)濟報道新健康團隊共同關(guān)注醫(yī)藥健康行業(yè)最新事件！
一、政策動向
●六部門聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見病目錄》，收錄86種罕見疾病
9月20日，國家衛(wèi)健委、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國家藥品監(jiān)督管理局、國家中醫(yī)藥管理局和中央軍委后勤保障部等六部門聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見病目錄》，共納入86種罕見疾病。加上2018年發(fā)布的《第一批罕見病目錄》121種，目前，我國共有207種罕見病。
《第二批罕見病目錄》收錄的疾病共涉及17個學(xué)科，主要包括血液科、皮膚科、風(fēng)濕免疫科、兒科、神經(jīng)內(nèi)科、內(nèi)分泌科等。《第二批罕見病目錄》的出臺，將有助于進一步加強我國罕見病管理，提高罕見病診療水平，維護罕見病患者健康權(quán)益。
●國家藥監(jiān)局：暫停進口、經(jīng)營和使用韓國普瑞斯特醫(yī)療有限公司盆腔臟器脫垂修復(fù)系統(tǒng)
9月20日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布《關(guān)于暫停進口、經(jīng)營和使用韓國普瑞斯特醫(yī)療有限公司盆腔臟器脫垂修復(fù)系統(tǒng)的公告》。
國家藥監(jiān)局組織對韓國普瑞斯特醫(yī)療有限公司（英文名稱：PRESTIGE MEDICARE Co., Ltd.）開展遠程非現(xiàn)場檢查，檢查品種為盆腔臟器脫垂修復(fù)系統(tǒng)（英文名稱：POP-UP；注冊證號：國械注進20183182310；生產(chǎn)地址：SICOXTOWER 704, 705, 513-14, Sangdaewon-dong, Jungwon-gu Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea）。檢查發(fā)現(xiàn)，該產(chǎn)品生產(chǎn)過程存在實際生產(chǎn)工藝與生產(chǎn)工藝流程圖不一致、未按照經(jīng)注冊的產(chǎn)品技術(shù)要求開展檢測等問題，綜合評定結(jié)論為不符合我國《醫(yī)療器械生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》《醫(yī)療器械生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范附錄植入性醫(yī)療器械》要求。為保障公眾用械安全，根據(jù)《醫(yī)療器械監(jiān)督管理條例》和《醫(yī)療器械生產(chǎn)監(jiān)督管理辦法》有關(guān)規(guī)定，國家藥監(jiān)局決定自即日起，對韓國普瑞斯特醫(yī)療有限公司的盆腔臟器脫垂修復(fù)系統(tǒng)，暫停進口、經(jīng)營和使用。
二、藥械審批
●國產(chǎn)PD-1首次在海外成功獲批上市
9月19日，百濟神州宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安?；英文商品名：TEVIMBRA?）作為單藥用于治療既往接受過含鉑化療的不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）的成人患者。本次EC批準(zhǔn)遵循了歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）基于 RATIONALE 302研究（登記號：NCT03430843）的積極意見。RATIONALE 302是一項全球、隨機、開放性的3期研究（NCT03430843）。
此外，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）也已經(jīng)受理替雷利珠單抗的一項上市許可申請，用于一線治療不可切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性的ESCC患者。FDA預(yù)計將在2024年下半年對該項申請做出決議。
●甘李藥業(yè)口服版GLP-1受體激動劑申報臨床
9月20日，甘李藥業(yè)GZR18片的臨床試驗申請獲得NMPA受理。GZR18為甘李藥業(yè)自主研發(fā)的每周一次長效GLP-1R受體激動劑肽類藥物，目前處于二期臨床階段。此次申報的則為口服版GZR18。GZR18采用脂肪酸鏈修飾，與司美格魯肽技術(shù)路線相同。
三、資本市場
●愛爾眼科：擬8.6億元收購海南愛爾等19家醫(yī)療機構(gòu)部分股權(quán)
愛爾眼科9月20日晚間公告，公司擬收購海南愛爾、棗莊愛爾等19家醫(yī)療機構(gòu)部分股權(quán)，資產(chǎn)對價合計8.6億元。本次收購有利于盡快完善區(qū)域市場布局，形成規(guī)模效應(yīng)，進一步深化在全國各地的“分級連鎖”體系。
●美中嘉和赴港遞交IPO申請
9月19日，港交所官網(wǎng)顯示，美中嘉和醫(yī)學(xué)技術(shù)發(fā)展集團股份有限公司（以下簡稱：“美中嘉和”）遞交港交所上市申請，中金公司和海通國際為聯(lián)席保薦人。
招股書顯示，美中嘉和為中國一家腫瘤醫(yī)療解決方案平臺，以先進腫瘤診療技術(shù)的研究及應(yīng)用為特色，美中嘉和亦為擁有多間質(zhì)子治療艙的少數(shù)中國民營醫(yī)療機構(gòu)之一。
根據(jù)弗若斯特沙利文報告，于中國所有民營腫瘤醫(yī)療集團中，按中國截至2022年12月31日的自營或托管腫瘤醫(yī)療機構(gòu)數(shù)目計，美中嘉和排名第二；及按中國2022年的腫瘤治療賦能服務(wù)收入計，美中嘉和排名第二。根據(jù)同一資料來源，按2022年的收入計，美中嘉和是中國最大的民營腫瘤醫(yī)療服務(wù)提供商之一，所佔市場份額為0.5%。
四、行業(yè)大事
●君實生物挑戰(zhàn)諾華英克司蘭中國核心專利首次失利
近日，國家知識產(chǎn)權(quán)局發(fā)布了針對申請?zhí)枮?01380063930.5的專利的無效宣告請求審查決定書（第561449號），維持了專利權(quán)全部有效。無效請求人為李彩輝，其任君實生物控股子公司君拓生物的知識產(chǎn)權(quán)負責(zé)人。
根據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫查詢，該專利是阿里拉姆制藥的PCSK9靶向RNAi藥物英克司蘭（Inclisiran）的關(guān)鍵核心專利，權(quán)利要求保護的主題類型涉及英克司蘭的序列、組合物、治療高膽固醇血癥的醫(yī)藥用途等，專利到期日為2033年12月5日。
另外，英克司蘭關(guān)鍵核心專利201380063930.5還存在1件已獲得授權(quán)的分案申請201810143112.0（授權(quán)公告號CN108220295B）。該分案申請201810143112.0在今年3月份也受到了請求人李彩輝所代表的君實生物的無效挑戰(zhàn)。根據(jù)國知局口審公告，該分案應(yīng)當(dāng)在今年7月份進行過一次口審。目前該分案的無效宣告請求仍處于合議組審查中，還未公開無效決定或結(jié)案信息。
此外，8月22日，諾華中國宣布其創(chuàng)新性降膽固醇藥物樂可為?（英克司蘭鈉注射液）獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。
●通化金馬宣布阿爾茲海默癥藥物臨床試驗成功，當(dāng)天股價跌停
9月20日，通化金馬發(fā)布公告表示，旗下1類新藥琥珀八氫氨吖啶片用于治療輕、中度阿爾茨海默病的III期臨床試驗已完成揭盲和主要數(shù)據(jù)的統(tǒng)計分析，達到主要終點。不過，發(fā)布公告當(dāng)天，通化金馬股價開盤跌停，跌9.97%，報收12.01元/股。
統(tǒng)計結(jié)果表明：琥珀八氫氨吖啶片III期臨床試驗達到主要臨床試驗終點，試驗呈陽性結(jié)果，認為試驗藥物對ADAS-cog的改善具有明顯的臨床意義。
在安全性上，試驗藥物的不良事件及不良反應(yīng)的發(fā)生率均低于兩個對照組；與安慰劑組比較，結(jié)果具有顯著的統(tǒng)計學(xué)意義。
公開資料顯示，通化金馬的琥珀八氫氨吖啶片是一種乙酰膽堿酯酶抑制劑，主要用于治療輕中度阿爾茨海默病。
