這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀經(jīng)濟報道新健康團隊共同關(guān)注醫(yī)藥健康行業(yè)最新事件！
一、政策動向
●390個藥品通過2023年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整初步形式審查
8月18日，根據(jù)2023年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（以下簡稱國家醫(yī)保藥品目錄）調(diào)整工作安排，在相關(guān)部門的支持下，國家醫(yī)保局近期對申報藥品進行了初步形式審查，并對通過審查的藥品和信息進行了公示。
2023年7月1日9時至2023年7月14日17時，共收到企業(yè)申報信息629份，涉及藥品（通用名，下同）570個。經(jīng)審核，390個藥品通過初步形式審查。與2022年相比，申報藥品數(shù)量有一定增加。
初步形式審查是對申報藥品是否符合當(dāng)年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整申報條件以及藥品信息完整性進行的初步審核。
按照《基本醫(yī)療保險用藥管理暫行辦法》和《2023年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案》，醫(yī)保藥品目錄調(diào)整分為企業(yè)申報、形式審查、專家評審、談判競價等環(huán)節(jié)，形式審查只是其中之一。一個藥品通過了初步形式審查，并不表示其已進入醫(yī)保目錄，僅代表經(jīng)審核該藥品符合相應(yīng)的申報條件，初步獲得了參加下一步評審的資格。
●北京將加強互聯(lián)網(wǎng)診療監(jiān)管 嚴禁使用AI自動生成處方
日前，北京市衛(wèi)健委牽頭組織制定了《北京市互聯(lián)網(wǎng)診療監(jiān)管實施辦法（試行）》（以下簡稱“辦法”），并向社會公開征求意見，公眾可于9月16日前向市衛(wèi)健委反饋意見。辦法擬規(guī)定，醫(yī)療機構(gòu)開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動要加強藥品管理，嚴禁使用人工智能等自動生成處方，嚴禁在處方開具前向患者提供藥品。
辦法擬規(guī)定，醫(yī)療機構(gòu)應(yīng)當(dāng)對開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動的醫(yī)務(wù)人員進行實名認證，確保醫(yī)務(wù)人員具備合法資質(zhì)。醫(yī)師開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動應(yīng)當(dāng)依法取得相應(yīng)執(zhí)業(yè)資質(zhì)，具有3年以上獨立臨床工作經(jīng)驗，并經(jīng)其執(zhí)業(yè)注冊的醫(yī)療機構(gòu)同意。醫(yī)務(wù)人員如在主執(zhí)業(yè)機構(gòu)以外的其他互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動，應(yīng)按照國家及本市相關(guān)要求進行多機構(gòu)備案或執(zhí)業(yè)注冊。醫(yī)師接診前需進行實名認證，確保由本人提供診療服務(wù)。其他人員、人工智能軟件等不得冒用、替代醫(yī)師本人提供診療服務(wù)。
互聯(lián)網(wǎng)診療實行實名制，醫(yī)療機構(gòu)應(yīng)當(dāng)告知患者，其有義務(wù)向醫(yī)療機構(gòu)提供真實的身份證明及基本信息，不得假冒他人就診。患者就診時應(yīng)當(dāng)提供具有明確診斷的病歷資料，如門診病歷、住院病歷、出院小結(jié)、診斷證明等，由接診醫(yī)師留存相關(guān)資料，并判斷是否符合復(fù)診條件。
在藥品處方管理方面，辦法擬規(guī)定，醫(yī)療機構(gòu)開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動要加強藥品管理，處方應(yīng)由接診醫(yī)師本人開具，經(jīng)藥師審核合格后方可生效，嚴禁使用人工智能等自動生成處方；處方藥應(yīng)當(dāng)憑醫(yī)師處方銷售、調(diào)劑和使用；嚴禁在處方開具前，向患者提供藥品；嚴禁以商業(yè)目的進行統(tǒng)方。
二、藥械審批
●禮來Tirzepatide減重適應(yīng)癥國內(nèi)申報上市
8月21日，禮來制藥GLP-1R/GIPR雙靶點激動劑替爾泊肽（Tirzepatide）注射液減重適應(yīng)癥的上市申請獲得NMPA受理。2022年9月7日，替爾泊肽降糖適應(yīng)癥在國內(nèi)遞交上市申請。
Tirzepatide上市后放量速度遠超之前的度拉糖肽和司美格魯肽，今年上半年銷售額15.48億美元，預(yù)計全年或超過40億美元。減肥適應(yīng)癥方面，禮來在美國進行了4項三期臨床，全部取得成功。今年4月，禮來向FDA遞交了Tirzepatide減肥適應(yīng)癥的上市申請。
●安濟盛生物創(chuàng)新藥在美國獲批臨床
8月20日，安濟盛生物宣布其候選藥物AGA2115已獲得美國FDA默示許可開展臨床1期試驗。AGA2115是一種用于治療成骨不全癥的在研創(chuàng)新藥物，此前已獲得FDA孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定（RPDD）。
AGA2115是其自主研發(fā)的全球創(chuàng)新候選藥物，旨在用于治療可危及生命的骨骼疾病——成骨不全癥。臨床前疾病動物模型數(shù)據(jù)表明，該產(chǎn)品在增加骨量、提高骨強度、改善骨結(jié)構(gòu)和顯著減少骨折方面顯示出明顯效果。
三、資本市場
●玻思韜完成數(shù)億元人民幣B2輪融資
近日，廣州玻思韜控釋藥業(yè)有限公司（以下簡稱玻思韜）宣布完成數(shù)億元B2輪融資。本輪融資由粵科金融集團、創(chuàng)鈺投資、粵財中垠、蟻米基金、萬聯(lián)廣生、萬聯(lián)天澤、十月資本、廣州因果投資、知識城創(chuàng)投、廣州番禺產(chǎn)投等眾多知名投資機構(gòu)、產(chǎn)業(yè)集團和個人投資者共同參與投資。本輪募集所得資金將用于加速推進505（b）(2)創(chuàng)新藥、復(fù)雜長效緩釋制劑等高端制劑研發(fā)管線的開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化。
玻思韜成立于2013年，是一家以新型藥物釋藥系統(tǒng)技術(shù)為核心競爭力，致力成為集研發(fā)、生產(chǎn)和銷售為一體的國際一流的高端復(fù)雜制劑及505(b)(2)新藥集團。
●山友醫(yī)療更新招股書擬在美IPO
8月17日，杭州山友醫(yī)療器械有限公司W(wǎng)ORK Medical Technology Group LTD(以下簡稱“山友醫(yī)療”)在美國證監(jiān)會(SEC)更新披露招股書，擬于美國納斯達克IPO上市，股票代碼WOK。 其早于2022年6月23日在SEC秘密遞表，后于2023年4月27日公開披露招股書。
山友醫(yī)療擬以每股4至5美元發(fā)行300萬股普通股，募資或達1500萬美元。
山友醫(yī)療是一家專業(yè)生產(chǎn)麻醉、呼吸、急救、ICU、介入、口罩等醫(yī)療消耗品的企業(yè)，旗下?lián)碛蠾ORK沃克、BOTAILONG博泰龍等品牌。
●金斯瑞2023年上半年業(yè)績同比增長26.4%
8月20日，金斯瑞生物科技股份有限公司（股票代碼HK.1548，下稱金斯瑞）發(fā)布了2023年度中期業(yè)績。業(yè)績期內(nèi)，金斯瑞收入同比增長26.4％至3.913億美元。引人注意的是，金斯瑞展現(xiàn)出了多元化增長的強勁勢頭，收入持續(xù)攀升，尤其是集團旗下的細胞療法業(yè)務(wù)收入取得大幅增長。
2023年上半年，得益于西達基奧侖賽商業(yè)化后的產(chǎn)品銷售增加，金斯瑞細胞療法業(yè)務(wù)子公司傳奇生物的收入大幅增長，同比增幅76.9％，達到1.095億美元。傳奇生物的研發(fā)費用在2023年上半年增加至1.8億美元，主要用于西達基奧侖賽持續(xù)的研發(fā)投入，包括3期臨床試驗患者入組率提高及其他管線研發(fā)投入增加。
四、行業(yè)大事
●科濟藥業(yè)與Moderna合作評估CAR-T與mRNA癌癥疫苗聯(lián)合使用療效
8月21日，科濟藥業(yè)宣布與美德納（“Moderna”）公司已啟動了一項合作協(xié)議，以研究科濟藥業(yè)的Claudin18.2 CAR-T候選產(chǎn)品（CT041）與美德納的試驗性Claudin18.2 mRNA癌癥疫苗的組合效果。
根據(jù)協(xié)議，合作雙方會開展臨床前研究和I期臨床試驗，以評估CT041與美德納的Claudin18.2 mRNA癌癥疫苗的聯(lián)合治療效果。
CT041是一種潛在全球同類首創(chuàng)的、靶向Claudin18.2蛋白的自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品，用于治療Claudin18.2陽性實體瘤，主要治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌及胰腺癌。2022年1月，CT041被美國FDA授予“再生醫(yī)學(xué)先進療法”（RMAT）認定用于治療Claudin18.2陽性的晚期胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌。2021年11月，CT041被EMA授予優(yōu)先藥品（PRIME）資格治療晚期胃癌。2020年和2021年，CT041分別被美國FDA授予“孤兒藥”認定用于治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌和歐洲藥品管理局（EMA）授予“孤兒藥產(chǎn)品”認定用于治療晚期胃癌。
●先聲再明獲得國產(chǎn)抗EGFR單抗藥物國內(nèi)獨家商業(yè)化權(quán)益
8月20日，先聲藥業(yè)發(fā)布公告稱，旗下抗腫瘤創(chuàng)新藥公司先聲再明與邁博藥業(yè)（2181.HK）間接全資附屬公司泰州邁博太科藥業(yè)（下稱“泰州藥業(yè)”），就國產(chǎn)抗EGFR單克隆抗體藥物CMAB009簽訂合作協(xié)議。先聲再明將獲得CMAB009于中國內(nèi)地的獨家商業(yè)權(quán)益，包括但不限于對CMAB009進行銷售管理、行銷推廣、相關(guān)策略的制訂及調(diào)整及獲得與此相關(guān)利益的權(quán)利。
CMAB009是一種重組抗表皮生長因子受體（EGFR)）嵌合單克隆抗體，與FOLFIRI聯(lián)合用于轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）的一線治療。2023年3月，CMAB009注射液的新藥上市申請（NDA）獲國家藥品監(jiān)督管理局受理。
●單次注射基因療法能清除艾滋病病毒
美國坦普爾大學(xué)劉易斯·卡茨醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家8月17日報告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長類動物的基因組中去除。這項臨床前研究是推動人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進展，相關(guān)論文在線發(fā)表于《基因治療》雜志。
研究團隊此次在恒河猴中測試了EBT-001，這是一種SIV特異性的CRISPR-Cas9基因編輯工具，靶向SIV前病毒DNA。研究表明，EBT-001有效地從宿主DNA中去除了潛伏于病毒儲存庫的SIV，并且在動物中未出現(xiàn)脫靶效應(yīng)。
新技術(shù)旨在使用一次性注射治療方法在大型動物模型組織中永久滅活病毒，此次證明了該技術(shù)的安全性。團隊在非人靈長類動物中進行了臨床前試驗。他們將SIV特異性CRISPR-Cas9基因編輯構(gòu)建體EBT-001包裝到腺相關(guān)病毒9（AAV9）載體中，該載體可以通過靜脈注射到SIV感染的動物體內(nèi)。接著，他們將10只動物隨機分為對照組和治療組，其中3只不接受治療，其余的動物接受3種不同劑量的EBT-001單次注射。另外2只動物在另一項單獨的研究中使用了更高劑量。
后續(xù)的分析表明，EBT-001分布廣泛，可到達全身組織，所有重要病毒庫中都有SIV前病毒DNA基因編輯的證據(jù)。此外，接受注射的動物在EBT-001所有劑量水平下耐受性良好，在動物臨床檢查或組織病理學(xué)檢查中沒有毒性證據(jù)。研究人員表示，這項成果為正在進行的EBT-101臨床試驗奠定了基礎(chǔ)。這不僅是艾滋病病毒研究領(lǐng)域的一個重要里程碑，還推動了針對單純皰疹病毒和乙型肝炎等其他傳染病的多重基因編輯療法的開發(fā)。
