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一、政策動(dòng)向
●CDE發(fā)文加快罕見(jiàn)病用藥、兒童用藥等創(chuàng)新藥審評(píng)
近日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）發(fā)布《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請(qǐng)審評(píng)工作規(guī)范（試行）》，以鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥、兒童用藥、罕見(jiàn)病用藥創(chuàng)新研發(fā)進(jìn)程，加快創(chuàng)新藥品種審評(píng)審批速度。
文件顯示，對(duì)于納入突破性治療藥物程序的創(chuàng)新藥，申請(qǐng)人應(yīng)按照本工作規(guī)范要求提出溝通交流申請(qǐng)及上市許可申請(qǐng)，無(wú)需額外提出納入本工作規(guī)范的申請(qǐng)。如相關(guān)創(chuàng)新藥被取消突破性治療藥物資格，則不能再按照本工作規(guī)范開(kāi)展溝通交流及審評(píng)審批工作。
對(duì)于未納入突破性治療藥物程序的兒童專用創(chuàng)新藥、用于治療罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥，申請(qǐng)人需按照I類會(huì)議（30日）提交溝通交流申請(qǐng)，經(jīng)藥審中心審核同意后，可按照本工作規(guī)范開(kāi)展后續(xù)溝通交流及審評(píng)審批工作。
本工作規(guī)范中的兒童專用創(chuàng)新藥是指，專為兒童使用而開(kāi)發(fā)的1類創(chuàng)新藥，包括化學(xué)藥品、預(yù)防用生物制品、治療用生物制品和中藥。本工作規(guī)范中的用于治療罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥是指，治療發(fā)病率/患病率極低的罕見(jiàn)疾病的1類創(chuàng)新藥，包括化學(xué)藥品、預(yù)防用生物制品、治療用生物制品和中藥。
二、藥械審批
●遠(yuǎn)大醫(yī)藥自研膿毒癥新藥APAD國(guó)內(nèi)I期臨床試驗(yàn)獲批
4月3日，遠(yuǎn)大醫(yī)藥(00512)發(fā)布公告，公司呼吸及重癥抗感染板塊創(chuàng)新產(chǎn)品管線再獲重要進(jìn)展，其自主研發(fā)的用于治療膿毒癥的全球創(chuàng)新藥物APAD的新藥臨床試驗(yàn)(IND)申請(qǐng)，近日已獲得國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)的批準(zhǔn)。據(jù)了解，該臨床實(shí)驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、劑量遞增、安慰劑對(duì)照的I期臨床研究，旨在評(píng)價(jià)APAD在健康受試者中單次和多次靜脈給藥的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。APAD是遠(yuǎn)大醫(yī)藥針對(duì)膿毒癥等重癥自主開(kāi)發(fā)的全新作用機(jī)制的小分子化合物，其通過(guò)拮抗多種病原體相關(guān)分子，抑制免疫細(xì)胞過(guò)度活化，有望從源頭阻止膿毒癥的發(fā)生和進(jìn)展。臨床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，產(chǎn)品對(duì)多種細(xì)菌感染導(dǎo)致的膿毒癥都能起到治療作用。
●輝大基因眼科基因治療藥物獲FDA孤兒藥資格
4月3日，輝大（上海）生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱“輝大基因”）宣布，其自主研發(fā)的新型眼科基因治療藥物HG004獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格，用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。
遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良（IRDs）是一類由基因突變引起罕見(jiàn)致盲性疾病，已報(bào)道致病基因超過(guò)250個(gè)。其中，RPE65基因突變可能會(huì)導(dǎo)致Leber先天性黑蒙（LCA）、嚴(yán)重的早發(fā)性兒童視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良（SECORD）、早發(fā)性嚴(yán)重視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良（EOSRD）或視網(wǎng)膜色素變性（RP），即這些疾病都被認(rèn)為是RPE65基因突變相關(guān)視網(wǎng)膜病變，代表同一疾病的表型連續(xù)體。
三、資本市場(chǎng)
●鍵嘉醫(yī)療申請(qǐng)科創(chuàng)板IPO
4月2日，據(jù)上交所官網(wǎng)，鍵嘉醫(yī)療在科創(chuàng)板遞交IPO申請(qǐng)并獲得受理。鍵嘉醫(yī)療成立于2018年，從事手術(shù)機(jī)器人及相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售。
●荃信生物申請(qǐng)港股IPO
3月31日，據(jù)港交所披露易，荃信生物IPO申請(qǐng)獲受理。荃信生物是一家創(chuàng)新藥公司，研發(fā)管線覆蓋皮膚疾病、風(fēng)濕、呼吸系統(tǒng)疾病、消化系統(tǒng)疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域。
●友芝友生物將赴港IPO
3月30日，證監(jiān)會(huì)官網(wǎng)顯示，核準(zhǔn)了武漢友芝友生物制藥股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱：“友芝友生物”）首次公開(kāi)發(fā)行境外上市外資股及境內(nèi)未上市股份到境外上市。
核準(zhǔn)友芝友生物發(fā)行不超過(guò)69,766,800股境外上市外資股，每股面值人民幣1元，全部為普通股。完成本次發(fā)行后，友芝友生物可到香港聯(lián)合交易所主板上市。
友芝友生物成立于2010年，已設(shè)計(jì)和開(kāi)發(fā)了十款候選藥物管線，其中五款在中國(guó)處于臨床開(kāi)發(fā)階段及另外五款處于研制和臨床前階段。
四、行業(yè)大事
●16.7億美元，BioNtech引進(jìn)映恩生物ADC藥物
4月3日，BioNTech宣布，與映恩生物達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，引進(jìn)后者兩款A(yù)DC新藥中國(guó)地區(qū)以外的全球權(quán)益。BioNTech將支付1.7億美元預(yù)付款，以及15億美元里程碑金額和一定比例的銷售分成。
此外，今年1月，映恩生物宣布與Adcendo ApS（“Adcendo”）簽訂技術(shù)許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，Adcendo將獲得映恩生物獨(dú)創(chuàng)的DITAC平臺(tái)的技術(shù)許可，用于其治療間葉組織腫瘤的uPARAP ADC項(xiàng)目。雙方正在討論擴(kuò)大合作的范圍，使得DITAC技術(shù)應(yīng)用于Adcendo其他項(xiàng)目?；贒ITAC平臺(tái)技術(shù)設(shè)計(jì)的ADC產(chǎn)品，具有優(yōu)異的安全性，可有效和持續(xù)地遞送毒素至腫瘤內(nèi)，通過(guò)旁觀者效應(yīng)對(duì)腫瘤抗原低表達(dá)甚至陰性表達(dá)的癌癥細(xì)胞產(chǎn)生有效的殺傷。
據(jù)公開(kāi)信息，映恩生物是一家臨床階段的創(chuàng)新生物藥研發(fā)公司，專注于研發(fā)治療癌癥和自身免疫性疾病的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）?；谄洫?dú)創(chuàng)性DITAC和DIMAC平臺(tái)的研發(fā)拓展，映恩生物目前在臨床和臨床前階段有超過(guò)10個(gè)創(chuàng)新ADC項(xiàng)目。
●全球ECMO龍頭一級(jí)召回
近日，據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)消息，邁柯唯心肺醫(yī)療有限責(zé)任公司（Maquet Cardiopulmonary GmbH）報(bào)告，由于在回顧不合格報(bào)告中發(fā)現(xiàn)膜式氧合器無(wú)菌屏障可能受損以及產(chǎn)品涂層可能存在偏差，對(duì)膜式氧合器QUADROX-iD Pediatric Oxygenator（國(guó)械注進(jìn)20163102404）主動(dòng)召回。召回級(jí)別為一級(jí)召回。
不過(guò)，該司提到中國(guó)未銷售上述受影響批次，無(wú)需采取召回行動(dòng)。
邁柯唯隸屬于瑞典Gentinge集團(tuán)，是全球ECMO市場(chǎng)的領(lǐng)跑者。根據(jù)MarketstandMarkets研究報(bào)告，邁柯唯、美敦力、LivaNova是全球ECMO市場(chǎng)前三名。在2015年，這三家公司占據(jù)了全球ECMO設(shè)備市場(chǎng)65％-70％的份額。
三家公司在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)更是居于壟斷地位，數(shù)據(jù)顯示邁柯唯，占據(jù)中國(guó)市場(chǎng)70%以上的份額；其次是美敦力占10%；LivaNova占10%。
